¿Puede la edición de genes CRISPR curar la enfermedad de células falciformes?

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La enfermedad de células falciformes es una de las afecciones genéticas más comunes en todo el mundo, con más de 6 millones de personas que viven con la enfermedad. Tres cuartas partes de ellos se encuentran en el África subsahariana, donde la mortalidad infantil por células falciformes sigue siendo alta.

Anteriormente, el único tratamiento curativo era un trasplante de células madre, pero nuevos ensayos están investigando el potencial de la edición de genes CRISPR-Cas9 como una herramienta para curar esta afección crónica.

Uno de estos ensayos ya ha logrado resultados emocionantes. Para las personas de todo el mundo que viven con células falciformes, estos ensayos podrían ofrecer la esperanza de que las curas a largo plazo están justo en el horizonte.

Cada padre o cuidador quiere lo mejor para sus hijos, pero a veces los errores biológicos obstruyen esa esperanza universal. Este es especialmente el caso de la enfermedad de células falciformes, un trastorno en el que los glóbulos rojos adquieren una forma anormal descrita como una media luna o hoz. Esta malformación restringe el suministro de oxígeno al cuerpo, lo que lleva a un dolor severo y daño a los órganos. La enfermedad se encuentra principalmente en personas de ascendencia africana.


La enfermedad de células falciformes surge de una sola mutación genética. Esto lo convierte en un objetivo atractivo para la terapia génica: reemplazar o reparar el gen mutado podría proporcionar una cura. Al menos diez ensayos de terapia génica para células falciformes están en marcha.

A medida que la terapia mejora, más personas con la enfermedad sobreviven hasta la edad adulta. Esta es una buena noticia, pero también está exponiendo una deficiencia importante en el sistema de atención médica de los Estados Unidos: aunque los niños suelen estar bien atendidos, hay una falta de recursos de atención médica dedicados a los adultos. 

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